Ang CRISPR Gene Therapy Ay Napagaling ng Mouse na May Muscle Dystrophy

$config[ads_kvadrat] not found

Sick Kids scientists repair genetic errors in mice with muscular dystrophy

Sick Kids scientists repair genetic errors in mice with muscular dystrophy
Anonim

Ang patuloy na sangkatauhan na mabigat na strut patungo sa isang edad ng mga diyos at monsters, sa unang pagkakataon kailanman mananaliksik ay matagumpay na ginagamot ng isang genetic na sakit sa isang buhay na hayop na nagpapasuso sa isang paraan na maaaring magamit sa mga tao.

Salamat sa CRISPR - ang napakalaking makapangyarihang proseso ng genetic engineering - at ilang bioengineer sa Duke University, ang isang adult na mouse na may maskuladong dystrophy ay magpapasok ng 2016 na mas malusog. Ang mga natuklasan ay nasa ngayon sa isang papel sa Agham.

"Ang kamakailang talakayan tungkol sa paggamit ng CRISPR upang iwasto ang mga mutation ng genetic sa mga embryo ng tao ay may karapatang makapagbigay ng malaking pag-aalala tungkol sa mga etikal na implikasyon ng ganitong paraan," sabi ni Charles Gersbach, na propesor ng biomedical engineering sa Duke University,. Medical Express. "Ngunit ang paggamit ng CRISPR upang itama ang genetic mutations sa mga apektadong tisyu ng mga pasyenteng may sakit ay hindi sa ilalim ng debate. Ang mga pag-aaral na ito ay nagpapakita ng isang landas kung saan posible, ngunit mayroon pa rin isang malaking halaga ng trabaho na gawin."

Karamihan sa mga pasyente na ipinanganak na may Duchenne muscular dystrophy (isa sa 5,000 lalaki) ay nakakulong sa isang wheelchair sa pamamagitan ng edad na 10 at masuwerteng kung nakatira sila nang lampas sa kanilang ika-30 na kaarawan. Na ang lahat ay nakatayo sa pagbabago. Ang CRISPR ay gumagamit ng isang "Cas9" na enzyme upang i-edit ang DNA, at ma-target ang enzyme sa isang partikular na bahagi ng genome. Maaari itong lubos na magpalitan ng mga segment ng DNA, at may wastong aplikasyon ay maaaring makapagbigay ng kapanganakan sa mga henerasyon ng mga genetic marvels. Sa kasong ito, kamangha-mangha na ito ay isang mouse na may dysfunctional exon na CRISPR ay programmed upang i-cut out pagkatapos ay hayaan ang katawan ng natural na healing mekanismo stitch ang natitirang genes pabalik-sama sa kung ano ang isang functional na pagkakasunud-sunod. Ang tagumpay ni Duke ay higit pang katibayan ng kanyang mga potensyal na sira ang ulo.

$config[ads_kvadrat] not found